تایید داروی جدید سانوفی برای درمان ITP مزمن
لید: سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) در تاریخ ۲۹ اوت ۲۰۲۵ داروی خوراکی وایریلز/Wayrilz (ریلزابروتینیب) از شرکت سانوفی را تأیید کرد. این دارو نخستین مهارکننده BTK برای ترومبوسیتوپنی ایمنی (ITP) پایدار یا مزمن در بزرگسالانی است که به درمان‌های قبلی پاسخ کافی نداده‌اند. شرکت سانوفی اعلام کرده است که دارو از ماه سپتامبر در آمریکا عرضه خواهد شد.
تاییدیه جدید FDA: «وایریلز» (Rilzabrutinib) نخستین مهارکننده BTK برای ITP
جزئیات علمی و شواهد بالینی
مطالعه محوری LUNA-3 پایه اصلی این تأییدیه بود. در این کارآزمایی، بیماران دریافت‌کننده وایریلز نسبت به دارونما پاسخ پلاکتی پایدارتر و بهبود علائم بیشتری نشان دادند. بسیاری از بیماران سریع‌تر به اولین پاسخ رسیدند و مدت زمان طولانی‌تری با شمارش پلاکت مطلوب باقی ماندند.
مکانیسم اثر
ریلزابروتینیب به‌طور برگشت‌پذیر BTK را مهار می‌کند. این پروتئین در مسیر سیگنالینگ سلول‌های B و بخشی از سلول‌های ایمنی ذاتی نقش دارد. با مهار BTK، دارو پاسخ ایمنی بدن را تنظیم می‌کند و حمله به پلاکت‌ها را کاهش می‌دهد؛ رویکردی که از افزایش ساده شمارش پلاکت فراتر می‌رود.
ایمنی و عوارض جانبی
پژوهشگران در گزارش‌ها به عوارضی مانند اسهال، تهوع، سردرد و درد شکم اشاره کرده‌اند. همچنین متخصصان هشدار داده‌اند که بیماران باید از نظر عفونت‌های احتمالی و عملکرد کبدی تحت پایش قرار گیرند. پزشکان باید این نکات را هنگام انتخاب درمان در نظر داشته باشند.
دسترسی و قیمت
شرکت سانوفی اعلام کرده است که عرضه وایریلز را از سپتامبر ۲۰۲۵ در ایالات متحده آغاز می‌کند. قیمت ماهانه دارو حدود ۱۷٬۵۰۰ دلار خواهد بود، اما بیماران بسته به پوشش بیمه‌ای خود هزینه کمتری پرداخت می‌کنند.
اهمیت خبر
نخستین داروی BTK در ITP: این دارو برای بیمارانی که با استروئید یا درمان‌های استاندارد بهبود پیدا نکرده‌اند، گزینه‌ای تازه محسوب می‌شود.
رویکرد مکانیزم‌محور: وایریلز با تنظیم پاسخ ایمنی، علائم بیماران را به شکل عمیق‌تری کنترل می‌کند.
افق‌های توسعه‌ای: سانوفی قصد دارد کاربرد این دارو را در بیماری‌های دیگر مانند wAIHA، IgG4-RD و SCD هم بررسی کند.
جمع‌بندی بالینی
بیماران مبتلا به ITP مزمن که به درمان‌های قبلی پاسخ کافی نداده‌اند، می‌توانند از این گزینه خوراکی بهره‌مند شوند. پزشکان باید هنگام تجویز، هم‌ابتلایی‌ها، تداخل‌های دارویی و شرایط بیمه‌ای را بررسی کنند و بیماران را از نظر عوارض احتمالی به‌طور منظم پایش کنند.