«Ekterly»؛ اولین درمان خوراکی اورژانسی برای آنگیوادم ارثی

در تاریخ ۷ ژوئیه ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با صدور مجوز برای داروی Ekterly از شرکت KalVista Pharmaceuticals، نقطه عطفی را در درمان بیماران مبتلا به آنگیوادم ارثی (HAE) رقم زد. این دارو اولین گزینهٔ خوراکی است که برای درمان حملات حاد و ناگهانی HAE تأیید شده است.

تأیید داروی «Ekterly»؛ اولین درمان خوراکی اورژانسی برای آنگیوادم ارثی

آنگیوادم ارثی (HAE) چیست؟

آنگیوادم ارثی (Hereditary Angioedema) یک بیماری ژنتیکی نادر اما خطرناک است که با حملات دوره‌ای از تورم شدید در نواحی مختلف بدن، به‌ویژه صورت، گلو، شکم و اندام‌ها مشخص می‌شود. این بیماری به دلیل نقص یا کمبود در پروتئین C1-Inhibitor ایجاد می‌شود که وظیفه کنترل التهاب و پاسخ ایمنی را بر عهده دارد. بدون درمان مناسب، برخی حملات می‌توانند منجر به انسداد راه هوایی و حتی مرگ شوند. علائم HAE معمولاً در دوران کودکی یا نوجوانی آغاز می‌شود و بدون هشدار قبلی ظاهر می‌گردد. شدت و فراوانی حملات در افراد مختلف متفاوت است.

عملکرد دارو و نتایج کلینیکی

Ekterly به صورت خوراکی تک‌دوز طراحی شده و برخلاف درمان‌های تزریقی رایج، نیازی به آمپول یا یخچال ندارد. در کارآزمایی‌ها، تسکین اولیه تورم‌ها در کمتر از دو ساعت مشاهده شد و اکثر بیماران ظرف ۱۰ دقیقه احساس بهبود یافتند. بسته‌بندی آن به اندازه یک کارت اعتباری است و بیمار می‌تواند در هر شرایطی از آن استفاده کند.

مزایا نسبت به درمان‌های قبلی

داروهایی مانند Firazyr یا Berinert نیازمند تزریق هستند، اما Ekterly با مصرف ساده خوراکی انقلابی در راحتی مصرف ایجاد کرده است. حمل دارو در کیف یا جیب بدون نیاز به تجهیزات خاص، استرس بیماران در حملات ناگهانی را کاهش می‌دهد.

بازار هدف و بازخورد صنعت

بیش از ۸۰۰۰ بیمار مبتلا به HAE در ایالات متحده، که بسیاری از آن‌ها به دنبال گزینه‌ای غیرتزریقی و قابل‌حمل هستند، اکنون می‌توانند از این دارو بهره‌مند شوند. پیش‌بینی می‌شود فروش Ekterly تا سال ۲۰۳۰ به بیش از ۲۵۰ میلیون دلار در سال برسد. سهام KalVista پس از اعلام این خبر با افزایش ۱۷ درصدی روبرو شد.