داروی «Mavacamten» برای درمان بیماری نادر قلبی
در ماه جولای ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Mavacamten را برای درمان کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادی (oHCM) تأیید کرد. این بیماری نادر قلبی می‌تواند منجر به تنگی مسیر خروجی بطن چپ و اختلال در عملکرد قلب شود. داروی جدید امید تازه‌ای برای بیماران با علائم شدید یا مقاوم به درمان‌های مرسوم ایجاد کرده است.
تأیید داروی «Mavacamten» برای درمان کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک انسدادی
کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک چیست؟
کاردیومیوپاتی هیپرتروفیک (HCM) نوعی بیماری ژنتیکی عضله قلب است که با ضخیم شدن دیواره‌های قلب به‌ویژه بطن چپ همراه است. در نوع انسدادی این بیماری (oHCM)، ضخامت بیش‌ازحد عضله قلب موجب انسداد جریان خون از بطن چپ به آئورت می‌شود که می‌تواند تنگی نفس، درد قفسه سینه، و حتی غش را به دنبال داشته باشد.
عملکرد داروی Mavacamten چگونه است؟
Mavacamten یک مهارکننده انتخابی میوزین قلبی است. این دارو با کاهش فعالیت بیش‌ازحد میوزین، باعث بهبود عملکرد قلب و کاهش ضخامت عضله بطن چپ می‌شود. در نتیجه، جریان خون در قلب به شکل بهتری برقرار می‌شود و علائم بیماری کاهش می‌یابد.
نتایج بالینی و اثربخشی
در کارآزمایی بالینی فاز سوم EXPLORER-HCM، بیماران دریافت‌کننده Mavacamten نسبت به گروه دارونما، بهبود قابل‌توجهی در ظرفیت ورزشی، کاهش علائم و ارتقاء کیفیت زندگی نشان دادند. همچنین کاهش چشمگیری در شدت انسداد مسیر خروجی بطن چپ ثبت شد.
نحوه مصرف و عوارض جانبی
Mavacamten به صورت خوراکی روزانه مصرف می‌شود. شایع‌ترین عوارض گزارش‌شده شامل افت فشار خون، سرگیجه، و در موارد نادر، کاهش شدید کسر جهشی (EF) قلبی است. مصرف این دارو نیاز به پایش منظم عملکرد قلب از طریق اکوکاردیوگرافی دارد.
قیمت و دسترسی به دارو
شرکت MyoKardia (وابسته به Bristol Myers Squibb) اعلام کرده است که Mavacamten با نام تجاری Camzyos وارد بازار شده و با قیمت سالانه حدود ۷۵۰۰۰ دلار عرضه خواهد شد. انتظار می‌رود تحت پوشش بسیاری از بیمه‌های درمانی قرار گیرد.
نگاهی به آینده درمان HCM
تأیید Mavacamten به‌عنوان اولین داروی هدفمند برای درمان oHCM، نقطه عطفی در مدیریت این بیماری محسوب می‌شود. پزشکان معتقدند استفاده از این دارو می‌تواند نیاز به مداخلات تهاجمی مانند جراحی یا ابلیشن را کاهش دهد و کیفیت زندگی بیماران را به‌طور چشمگیری بهبود بخشد.