تأیید داروی جدید برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)
در ماه جولای ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی جدیدی به نام Elevidys را برای درمان بیماران مبتلا به دیستروفی عضلانی دوشن (Duchenne Muscular Dystrophy – DMD) تأیید کرد. این دارو نخستین درمان مبتنی بر ژن‌درمانی برای این بیماری نادر و پیش‌رونده است.
تأیید داروی جدید برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)
دیستروفی عضلانی دوشن چیست؟
DMD نوعی بیماری ژنتیکی است که معمولاً در دوران کودکی پسران را تحت تأثیر قرار می‌دهد. این بیماری باعث ضعف عضلات و از بین رفتن تدریجی توان حرکتی می‌شود. افراد مبتلا اغلب تا پایان نوجوانی نیازمند ویلچر می‌شوند و بیماری در نهایت می‌تواند عملکرد قلب و ریه را نیز مختل کند.
Elevidys چگونه عمل می‌کند؟
Elevidys نوعی ژن‌درمانی است که نسخه‌ای کوتاه‌شده از ژن “دیستروفین” را وارد سلول‌های عضلانی بیمار می‌کند. دیستروفین پروتئینی حیاتی برای عملکرد طبیعی عضلات است، اما بیماران DMD به‌طور طبیعی نمی‌توانند این پروتئین را تولید کنند. این دارو با استفاده از یک ویروس غیرفعال‌شده (AAV) به عنوان ناقل، ژن سالم را به سلول‌های هدف می‌رساند.
اثربخشی و عوارض جانبی
بر اساس نتایج آزمایشات بالینی، Elevidys توانسته است سطح پروتئین دیستروفین را در بیماران افزایش داده و پیشرفت بیماری را کندتر کند. با این حال، برخی از بیماران دچار عوارضی مانند التهاب کبدی، تب و حالت تهوع شده‌اند. پزشکان توصیه می‌کنند بیماران پس از تزریق، به دقت تحت نظر قرار گیرند.
قیمت‌گذاری و دسترسی
شرکت سازنده این دارو، Sarepta Therapeutics، قیمت Elevidys را برای هر بیمار حدود ۳ میلیون دلار اعلام کرده است. اگرچه این رقم بسیار بالاست، اما برخی بیمه‌ها و برنامه‌های حمایتی دولتی در آمریکا بخشی از هزینه را پوشش می‌دهند.
آینده درمان‌های ژنتیکی در بیماری‌های نادر
تأیید Elevidys نه‌تنها برای بیماران DMD امیدبخش است، بلکه مسیر توسعه درمان‌های ژن‌درمانی برای سایر بیماری‌های ژنتیکی را هموارتر می‌کند. انتظار می‌رود در آینده نزدیک، شاهد درمان‌های مشابهی برای بیماری‌هایی مانند SMA، هموفیلی و تالاسمی نیز باشیم.