داروی جدید Fabhalta برای درمان بیماری نادر «هموگلوبینوری شبانه‌روزی»
در تاریخ ۱۸ جولای ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Iptacopan با نام تجاری Fabhalta را برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به PNH (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) تأیید کرد. این بیماری یک اختلال نادر خونی است که در آن گلبول‌های قرمز به‌طور غیرعادی توسط سیستم ایمنی بدن از بین می‌روند.
تأیید داروی جدید Iptacopan برای درمان بیماری نادر «هموگلوبینوری شبانه‌روزی»
دارویی خوراکی با عملکرد هدفمند
Fabhalta، محصول شرکت Novartis، نخستین درمان خوراکی تأییدشده برای PNH محسوب می‌شود. این دارو با مهار پروتئین فاکتور B در مسیر مکمل جایگزین سیستم ایمنی، مانع تخریب گلبول‌های قرمز می‌شود. برخلاف داروهای تزریقی پیشین، Fabhalta می‌تواند کیفیت زندگی بیماران را با کاهش نیاز به تزریق مداوم بهبود بخشد.
نتایج بالینی امیدوارکننده
در کارآزمایی‌های بالینی فاز سوم، Fabhalta توانست سطح هموگلوبین بیماران را به‌طور معناداری افزایش دهد و نیاز به تزریق خون را تا حد زیادی کاهش دهد. شرکت Novartis اعلام کرده است که بیش از ۸۰٪ بیماران تحت درمان با این دارو، طی شش ماه، افزایش سطح هموگلوبین را تجربه کرده‌اند.
یک گام بزرگ در درمان PNH
بیماری PNH اگر درمان نشود می‌تواند منجر به نارسایی مغز استخوان، ترومبوزهای تهدیدکننده حیات و سایر عوارض جدی شود. با ورود Fabhalta به بازار دارویی، پزشکان اکنون گزینه‌ای مؤثرتر، راحت‌تر و ایمن‌تر برای درمان این بیماری در اختیار دارند.
زمان عرضه و دسترسی
طبق اعلام شرکت Novartis، Fabhalta داروی Iptacopan از سه‌ماهه سوم سال ۲۰۲۵ در ایالات متحده عرضه خواهد شد و برنامه‌هایی برای ثبت و توزیع آن در اتحادیه اروپا و سایر مناطق در دست اجراست.
نتیجه‌گیری
تأیید Fabhalta گامی مهم در درمان یک بیماری نادر و جدی به شمار می‌رود. این داروی خوراکی می‌تواند زندگی بیماران PNH را به‌طور قابل توجهی بهبود بخشد و امید جدیدی برای درمان‌های غیرتهاجمی فراهم کند.