داروی جدید «Zilucoplan» برای درمان میاستنی گراویس
در ژوئن ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی Zilucoplan را برای درمان میاستنی گراویس (Myasthenia Gravis) تأیید کرد. این بیماری عصبی-عضلانی نادر، با ضعف و خستگی شدید عضلات ارادی شناخته می‌شود و می‌تواند کیفیت زندگی بیماران را به‌شدت تحت تأثیر قرار دهد.
تأیید داروی جدید «Zilucoplan» برای درمان میاستنی گراویس
میاستنی گراویس چیست؟
میاستنی گراویس یک بیماری خودایمنی مزمن است که در آن سیستم ایمنی به گیرنده‌های استیل‌کولین در عضلات حمله می‌کند. این اختلال باعث قطع ارتباط میان عصب و عضله شده و منجر به ضعف، دوبینی، افتادگی پلک، و در موارد شدید مشکلات تنفسی می‌شود.
Zilucoplan چگونه عمل می‌کند؟
Zilucoplan یک پپتید سنتتیک است که به عنوان مهارکننده کمپلمان C5 عمل می‌کند. این دارو با جلوگیری از فعال‌سازی کمپلکس حمله غشایی، التهاب در محل اتصال عصب و عضله را کاهش می‌دهد. در نتیجه، انتقال پیام عصبی به عضله بهتر انجام شده و علائم بیماری کاهش می‌یابد.
نتایج مطالعات بالینی
در مطالعه‌ی فاز سوم که با حضور ۲۵۰ بیمار انجام شد، Zilucoplan به طور قابل‌توجهی علائم بیماران را کاهش داد. بیماران تحت درمان با این دارو، بهبود چشمگیری در قدرت عضلات و کیفیت زندگی روزمره نشان دادند. همچنین میزان بستری‌شدن و نیاز به تهویه مکانیکی در بیماران مصرف‌کننده کاهش یافت.
نحوه مصرف و عوارض جانبی
Zilucoplan به صورت تزریق زیرجلدی روزانه تجویز می‌شود. عوارض شایع شامل قرمزی محل تزریق، سردرد، و علائم خفیف شبیه آنفلوآنزا گزارش شده‌اند. بیماران پیش از شروع درمان باید از نظر عفونت‌های مننگوکوکی بررسی شوند، زیرا این دارو می‌تواند خطر عفونت‌های باکتریایی خاص را افزایش دهد.
قیمت و دسترسی
شرکت UCB Pharma اعلام کرده است که این دارو در سه‌ماهه پایانی ۲۰۲۵ وارد بازار آمریکا خواهد شد. قیمت سالانه Zilucoplan حدود ۱۹۰ هزار دلار برآورد شده و تحت پوشش برخی بیمه‌های درمانی قرار خواهد گرفت.
آینده درمان میاستنی گراویس
تأیید Zilucoplan گامی مهم در بهبود مدیریت میاستنی گراویس به شمار می‌رود. این دارو امید تازه‌ای برای بیمارانی است که به درمان‌های فعلی پاسخ نمی‌دهند. متخصصان امیدوارند توسعه داروهای هدفمند در آینده، کیفیت زندگی بیماران عصبی-عضلانی را بیشتر ارتقاء دهد.