تأیید داروی Elamipretide برای سندرم نادر «بارت» (Barth Syndrome)
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اخیراً داروی Elamipretide را برای درمان سندرم بارت (Barth Syndrome) تأیید کرده است. این دارو که با نام تجاری Forzinity عرضه می‌شود، اولین گزینه درمانی رسمی برای این اختلال ژنتیکی نادر است که با اختلالات میتوکندریال و مشکلات قلبی عضلانی همراه است.
FDA تأیید داروی Elamipretide برای سندرم نادر «بارت» (Barth Syndrome)
سندرم بارت چیست؟
سندرم بارت یک بیماری میتوکندریال نادر است که عمدتاً جوانان را مبتلا می‌کند. مبتلایان اغلب دچار ضعف عضلانی، خستگی شدید، نارسایی قلبی، عدم رشد مناسب و مشکلات میتوکندریال هستند. تا پیش از تأیید Elamipretide، درمان مشخصی برای بهبود وضعیت میتوکندری و عملکرد قلبی آنها در دسترس نبود. تأیید FDA این دارو، گامی بزرگ برای بهبود کیفیت زندگی بیماران محسوب می‌شود.
مکانیسم اثر
Elamipretide به‌عنوان یک بایندر (چسبنده) به کاردیولین در غشای میتوکندری تعامل می‌کند. با تثبیت ساختار غشای میتوکندری و محافظت از عملکرد آن، پادزهرهایی برای استرس اکسیداتیو فراهم می‌آورد و به بهبود انرژی سلولی و عملکرد عضلات کمک می‌کند. این ترکیب همچنین می‌تواند عملکرد قلبی را در مبتلایان به اختلال انرژی سلولی بهتر کند.
اثربخشی و نتایج مطالعات
مطالعات بالینی نشان داده‌اند که در بیماران با سندرم بارت که وزن حداقل ۳۰ کیلوگرم دارند، استفاده از Elamipretide منجر به بهبود قدرت عضلانی و عملکرد قلبی شده است. عوارض جانبی معمول شامل واکنش‌های موضعی در محل تزریق است که اغلب خفیف تا متوسط گزارش شده‌اند.
FDA با روش تسریع (accelerated approval) این دارو را تأیید کرده است، زیرا بیماری بارت در بسیاری موارد تهدیدکننده‌ی زندگی بوده و گزینه درمانی زیادی نداشته است.
بازار و دسترسی جهانی
در فازهای ابتدایی عرضه، شرکت تولیدکننده تلاش خواهد کرد که دسترسی بیماران به دارو را در کشورهای توسعه‌یافته فراهم کند. اگر عملکرد و ایمنی در جمعیت‌های مختلف تأیید شود، احتمال دارد این دارو در کشورهای دیگر نیز ثبت شود.
این تأیید می‌تواند انگیزه‌ای برای توسعه داروهای مشابه در بیماری‌های ژنتیکی نادر باشد.
نکات ایمنی و محدودیت‌ها
Elamipretide تزریقی است و نیاز به نظارت منظم دارد.
بیماران باید وضعیت قلبی، کلیوی و عملکرد میتوکندریال‌شان در طول درمان پایش شوند.
داده‌های بلندمدت برای عوارض جانبی احتمالی هنوز محدودند.
آخرین اخبار دارویی روز دنیا با شرکت دارویی ویسمن فارمد